当社は1975年に兵庫県で創業し、医療用医薬品の研究開発・製造・販売を行っている。「医薬品を通して人々の健康に貢献する」という企業理念のもと、創業以来培ってきた独自の「研究開発力」と「モノづくり力」を結集し、高品質なバイオ医薬品、再生医療等の製品を患者へ提供する製薬会社である。これまでに、国産初のバイオ後続品や他家由来再生医療等の製品の上市、当社が独自開発した世界初となる血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo^®」の実用化に成功した。また、2021年には自社で培ったバイオ技術を応用し、アストラゼネカ社の新型コロナウイルスワクチン原液の受託製造を実現した。

現在は、希少疾病であるライソゾーム病領域において、「J-Brain Cargo^®」技術を適用した17を超える治療薬の創製に取り組んでおり、このうち複数の品目についてグローバル臨床開発を進めている。本技術は中枢神経系への薬物送達を可能とする基盤技術であり、幅広い中枢神経疾患に対する治療薬の創製につながることを期待している。現在、国内外のパートナーとの研究開発を進めている。

これからも、組み換えタンパク質医薬品、細胞治療・再生医療、遺伝子治療分野における画期的な新薬を生み出すことを重要なミッションとして、世界中の人々の健康と医療の未来に貢献する「グローバルで存在感のある研究開発型企業」を目指す。